年4月9日，康弘药业正式宣布在中国已经使用8年的康柏西普眼用注射液停止全球多中心临床试验。但公告中并没有宣布终止全球多中心临床试验的具体原因。

这次康弘药业发布的公告显示，康弘药业于年5月启动了关于“一项多中心、双盲、随机、剂量范围的试验，评估康柏西普眼用注射液治疗患者的疗效和安全性”临床试验项目（PANDA试验）。年9月25日，PANDA试验完成全部受试者的第36周主要终点访视。

但已经揭盲的阶段性分析表明，在高达68个试验中心，有一半以上的受试者视力在注射后较基线变化等于甚至低于零。

其实，早在年3月28日晚，康弘药业便发布公告称：其全资子公司成都康弘生物科技有限公司于近日收到法国国家药品与健康产品安全局关于“一项多中心、双盲、随机、剂量范围试验，评估康柏西普眼用注射液治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性患者的疗效和安全性”临床试验项目中试验二（KHB-）在法国暂停的通知。

作为中国首款具有自主知识产权的一类生物创新药物，在没有明确指出存在哪些明显安全问题情况下，停止全球多中心临床试验，确实值得我们深思。

抛开新冠疫情和西方学者可能对中国药品安全性的担心这些非科学因素，年龄相关性黄斑变性的发病机理比较复杂；除了遗传因素外，长期用眼造成的眼睛老化，有其不可避免的自然病程。虽然此病的发病机理比较复杂，目前还不是特别清楚，但在老化眼球中，特别是视网膜和脉络膜的血液供应减少及代谢问题是可能的原因之一。而机体作为代偿，会产生更多的VEGF（血管内皮生长因子），以产生更多的血管作为营养来源来补偿这种损失。但是过了发育期的眼球，后天即使分泌了很多的VEGF也只能产生不正常且脆弱、容易破裂的血管，我们叫新生血管；这些新生血管的破裂出血会遮挡黄斑部，造成短时间内视力严重下降及一系列并发症。

康柏西普眼用注射液通过拮抗大部分VEGF受体，减少VEGF的表达，阻止、减少或消除相应新生血管的产生，进而恢复/部分恢复或者保护新生血管性年龄相关性黄斑变性患者的视力。这一点和目前国内的临床有效数据是基本吻合的。

但很多临床医生忽略的是，这类抗VEGF药物并没有解决年龄相关性黄斑变性患者的病因。而且VEGF在眼内也有其自身的生理功能。如果把本应正常存在的生理性VEGF，因过度的抗VEGF疗法而人为大量减少，从长期看，也有可能出现我们预想不到的其他并发症。

其实这个病并不是单纯由于基因突变造成的遗传病，这个药不属于我研究的基因疗法范畴，我也不是这方面的专家。但是因为这类抗VEGF药物需要定期注射，不但对患者麻烦，有时还可能因意外导致眼内炎，对医生也有一定的危险性。所以十多年前开始有些具有很好商业眼光的国外基因治疗公司就已经开展了抗VEGF的基因治疗临床试验，希望通过一次注射，终生表达，彻底阻止新生血管的产生。但发病率这么高的一个疾病，又是资金充裕的跨国公司在做，为什么这么长时间还没有结果呢？这里面的具体原因我不是特别清楚，也不想多说。但是随着年龄相关性黄斑变性患者的低龄化趋势，在有条件表达（conditionalexpression）和可以随时停止表达的基因治疗方案出现和完善以前，国内的新型基因治疗公司，在开始基因疗法抗VEGF项目之前，最好严密论证，审慎决策，既要看到短期内的商业美景，也要想到长期表达可能带来的不确定性。

庞继景医生出诊时间

初诊患者：每周二下午：14:30-17:30

复诊及遗传周四上午：8：00—12：00

地点：福建省厦门市思北区厦禾路号，厦门大学附属厦门眼科中心思北院区1号楼5楼5号诊室。

注意：

一、初诊病人：周二下午需要挂号进行包括基因检测在内的各项检查。（需要进行两天才能完成的眼底照相、OCT、ERG、VEP、视力/视野/色盲/验光等各项辅助检查）。

二、复诊及遗传周四上午挂号就诊。

预约-。最好提前两周预约。

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